患者移植或不用再化疗放疗

• 患者移植或不用再化疗放疗
  
  
  
  
  血液干细胞移植——也被称为骨髓移植——可以治疗许多血液、免疫、自身免疫和代谢紊乱，从白血病到镰状细胞疾病。但是，为了确保健康的血细胞“获得”，医生首先必须使用强化化疗或全身放疗，耗尽病人自身有缺陷的血液干细胞。这会破坏患者的免疫系统，增加感染的风险，并常常导致严重的副作用，包括贫血、不孕、继发性癌症、器官损伤，甚至死亡。
  
  哈佛大学干细胞研究所(HarvardstemcellInstitute)联席所长、马萨诸塞州总医院(MassachusettsGeneralHospital)再生医学中心主任
  
  
  
  由哈佛大学的斯卡登和他的同事领导的一项新研究，已经在老鼠身上证明了这种有毒预处理的有效替代方法。这一发现发表在《自然通讯》杂志上，为临床研究铺平了道路。这些临床研究，将显示这种方法是否适用于人类，使血液干细胞移植更安全，并可供更多患者使用。
  
  之前的研究表明，一种特定的抗体可以阻断主要由造血干细胞携带的CD117受体。当免疫系统有基因缺陷的小鼠接受这种抗体治疗时，它会选择性地将这些细胞杀死，从而使化疗和放疗变得不必要。单凭抗体是不够的。这种抗体的人类版本的临床试验，现在正在一种罕见的疾病，称为严重联合免疫缺陷的患者中进行。
  
  
  
  在此基础上，科学家们发现了一种针对CD117的抗体，但这种抗体会被细胞内化。意识到这可以让他们直接且有选择地将一种毒素注入含有CD117的干细胞中，他们将其附着在一种名为S的药物上。S已经被用于癌症患者，它抑制了所有细胞中蛋白构建结构核糖体。研究小组希望，通过阻止造血干细胞产生重要蛋白质的能力，这种组合能够有效杀死造血干细胞，而且只能杀死造血干细胞。
  
  它做到了。《自然通讯》(NatureCommunications)的研究显示，单剂量的这种抗体-药物组合可以消灭小鼠体内99%以上的造血干细胞。这使得移植的干细胞能够在受体动物体内定居，有效地替代它们受损的血液和免疫系统。这种联合疗法针对的是受者的干细胞，不会伤害其他类型的血细胞，也不会产生显著的临床副作用。动物的免疫细胞功能得到了保护，对病原体有了有效的应答。
  
  
  
  总的来说，这些研究结果对移植研究领域具有革命性意义。他们开辟了安全有效移植的可能性，而不需要病人接受有毒治疗，”哈佛大学干细胞和再生生物学系的
  
  斯卡登说：“如果这种方法在人身上有效，我们可以为患有许多不同疾病的病人带来改变。”“病人与医生的对话更多的是关于益处和治疗，而不是关于风险和痛苦。”这就是我们的目标。